El nuevo fármaco toma la enfermedad de Alzheimer por barrer los grupos de proteínas
VOA
Los científicos han desarrollado una droga que esperan beneficie a las personas con la enfermedad de Alzheimer, que afecta a unos 44 millones de personas en todo el mundo. El nuevo compuesto elimina los grupos de proteínas anormales en el cerebro que son un sello del trastorno neurodegenerativo.
En un estudio publicado en la revista Science Translational Medicine, los investigadores describen cómo una droga sintética, llamada oligonucleótido antisentido, redujo la producción y, en algunos casos, despejó grupos de tau en el cerebro.
Los paquetes de Tau son una de las características de la enfermedad, junto con los depósitos beta amiloides, otra proteína destructiva.
Al detener la formación de tau, los investigadores de la Escuela de Medicina de la Universidad de Washington en St. Louis, Missouri, encontraron que podrían extender la vida de los ratones que fueron criados para tener colecciones de tau humano en sus cerebros.
La autora principal Sara DeVos dijo que los científicos vieron una mejora en su condición.
"Así que estos ratones mueren antes de lo normal. Así que cuando tratamos con nuestra droga, los ratones viven más tiempo y también podemos evitar que las neuronas mueran. Así que si le damos esta droga, las neuronas ya no morirán como resultado de estos paquetes de tau ", dijo DeVos
Los investigadores también probaron el compuesto en los monos y vieron resultados positivos.
Pruebas humanas se esperan pronto
El oligonucleótido antisentido se dirige a las instrucciones genéticas para la construcción de tau. La molécula se une al ARN mensajero, que lleva a cabo el plan de ADN para la vida, impidiendo la producción de tau. El fármaco se puede hacer para dirigir ARN para la destrucción de cualquier proteína, dijeron científicos.
Tim Miller, profesor de neurología en la Universidad de Washington y autor principal del estudio, espera que el fármaco, desarrollado con Ionis Pharmaceuticals, pronto será probado en seres humanos con la enfermedad de Alzheimer.
"Lo más emocionante y más interesante ... es aplicar esto a personas que presumimos tener tau anormal para probar la hipótesis de si la reducción de tau en esas personas será de beneficio para esas personas", dijo.
Otros tipos de oligonucleótidos antisentido han sido aprobados por reguladores estadounidenses y se están usando para tratar la enfermedad neurodegenerativa la distrofia muscular y la atrofia muscular espinal. El compuesto está en ensayos clínicos para la enfermedad de Huntington y ALS, también conocida como enfermedad de Lou Gehrig.
Debido a que los depósitos de tau son sólo una pieza del rompecabezas que causa el Alzheimer, los investigadores prevén el uso de la droga con otros tratamientos, también en desarrollo.
No hay cura para la enfermedad de Alzheimer, que ataca principalmente a los adultos mayores, lo que lleva a una disminución en el funcionamiento mental y finalmente la muerte.
Los científicos han desarrollado una droga que esperan beneficie a las personas con la enfermedad de Alzheimer, que afecta a unos 44 millones de personas en todo el mundo. El nuevo compuesto elimina los grupos de proteínas anormales en el cerebro que son un sello del trastorno neurodegenerativo.
En un estudio publicado en la revista Science Translational Medicine, los investigadores describen cómo una droga sintética, llamada oligonucleótido antisentido, redujo la producción y, en algunos casos, despejó grupos de tau en el cerebro.
Los paquetes de Tau son una de las características de la enfermedad, junto con los depósitos beta amiloides, otra proteína destructiva.
Al detener la formación de tau, los investigadores de la Escuela de Medicina de la Universidad de Washington en St. Louis, Missouri, encontraron que podrían extender la vida de los ratones que fueron criados para tener colecciones de tau humano en sus cerebros.
La autora principal Sara DeVos dijo que los científicos vieron una mejora en su condición.
"Así que estos ratones mueren antes de lo normal. Así que cuando tratamos con nuestra droga, los ratones viven más tiempo y también podemos evitar que las neuronas mueran. Así que si le damos esta droga, las neuronas ya no morirán como resultado de estos paquetes de tau ", dijo DeVos
Los investigadores también probaron el compuesto en los monos y vieron resultados positivos.
Pruebas humanas se esperan pronto
El oligonucleótido antisentido se dirige a las instrucciones genéticas para la construcción de tau. La molécula se une al ARN mensajero, que lleva a cabo el plan de ADN para la vida, impidiendo la producción de tau. El fármaco se puede hacer para dirigir ARN para la destrucción de cualquier proteína, dijeron científicos.
Tim Miller, profesor de neurología en la Universidad de Washington y autor principal del estudio, espera que el fármaco, desarrollado con Ionis Pharmaceuticals, pronto será probado en seres humanos con la enfermedad de Alzheimer.
"Lo más emocionante y más interesante ... es aplicar esto a personas que presumimos tener tau anormal para probar la hipótesis de si la reducción de tau en esas personas será de beneficio para esas personas", dijo.
Otros tipos de oligonucleótidos antisentido han sido aprobados por reguladores estadounidenses y se están usando para tratar la enfermedad neurodegenerativa la distrofia muscular y la atrofia muscular espinal. El compuesto está en ensayos clínicos para la enfermedad de Huntington y ALS, también conocida como enfermedad de Lou Gehrig.
Debido a que los depósitos de tau son sólo una pieza del rompecabezas que causa el Alzheimer, los investigadores prevén el uso de la droga con otros tratamientos, también en desarrollo.
No hay cura para la enfermedad de Alzheimer, que ataca principalmente a los adultos mayores, lo que lleva a una disminución en el funcionamiento mental y finalmente la muerte.
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